Il trattamento con il farmaco ha mostrato di poter ridurre i valori di fosfatasi alcalina e di indurre un miglioramento nei ...

Quali malattie rare includere nello screening genetico alla nascita? Screen4Care pubblica “TREAT Panel”, identifica quelle per cui esistono interventi medici ...

Fenilchetonuria: l'83% dei padri si sente coinvolto nella gestione della malattia. Una forte presenza paterna è spesso legata alla qualità di vita dei bambini ...

Questa popolazione di pazienti è quella che trae maggior beneficio dalla terapia enzimatica, e ciò riporta l’attenzione sulla ...

La consigliera Lisa Noja e la prof.ssa Cristina Cereda spiegano l’impatto potenziale dell’intergruppo tra le priorità ...

Sono oltre 100 i dipendenti della Fondazione che beneficiano del Contratto aziendale per la ricerca e che esprimono ...

Un neonato affetto da una grave malattia genetica è stato trattato con una terapia CRISPR progettata su misura per la sua ...

L’intervista di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) alla Dottoressa Annalisa Trama, dell’Istituto Nazionale Tumori (INT) di ...

Le indicazioni della Società Italiana di Neonatologia: “Fondamentale la prevenzione per ridurre l’incidenza di questa grave ...

La campagna “Make Sense” invita tutti a rivolgersi a uno specialista qualora dolore, raucedine o difficoltà di deglutizione ...

Giornata Mondiale delle Porfirie 2025: monumenti illuminati di viola per dare voce ai pazienti. Tre città italiane celebrano l’evento aderendo all’iniziativa ...

READI: progetto europeo per una ricerca clinica inclusiva e senza barriere. Intervista a Maria Dutarte, Executive Director ...